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广州医科大学附属第三医院生殖医学中心刘见桥主任表示，他们课题组首次用CRISPR-Cas9基因编辑技术对6个可移植人类胚胎进行基因编辑，成功修复了其中3个胚胎内的遗传变异。新研究不仅推翻了之前CRISPR技术不能有效编辑人类胚胎的结论，更让人类向“设计”出不会患某些遗传性疾病的婴儿迈出重要一步。
据科技日报3月17日消息，课题组在德国著名期刊《分子遗传学和基因组学》上发表论文称，用CRISPR-Cas9技术编辑人类胚胎面临两大挑战：安全性和有效性。在纠正致病性变异过程中，一些正常基因也会“躺枪”，被误编辑，从而可能导致癌症。但是，由于这种有误编辑发生的几率很少，且已有技术能在移入子宫前检查胚胎内是否发生这类问题，科学界对此并不担心。而有效性更受关注，CRISPR技术在让某些基因失活方面效果明显，但在编辑胚胎需要的修复错误基因方面表现不佳。而试管婴儿手术一次往往只能获得几个胚胎，提高修复效率非常重要。
之前有两个实验组报道在利用CRISPR技术修复人类胚胎中没有获得成功。但这次实验，刘见桥课题组利用试管婴儿手术患者捐献的未成熟卵细胞，诱导它们成熟后，让其与患有遗传疾病的男性精子受精。实验组获得6个单细胞胚胎，并成功修复了其中3个，证明了CRISPR技术在修复活胚胎中的有效性。
综合机构研报，国内涉及基因编辑和基因治疗的公司主要包括：安科生物、香雪制药、姚记扑克、劲嘉股份、东富龙、中源协和、银河生物、澳洋科技等。
(原标题：基因技术编辑人类胚胎有效性首次获证（概念股）)
